指應用基因工程技術來更換、校正或增補缺陷基因,以達到治療遺傳病的目的。目前主要試用于單基因遺傳病的治療。
由于能量代謝障礙所致的骨骼肌極度不能耐受疲勞稱為線粒體肌病。如同時累及中樞神經、系統(tǒng),稱為線粒體腦肌病。