單項選擇題某男性患者，33歲。因皮膚、眼瞼多處有黃色瘤就診?；颊?年前眼瞼處有黃色瘤出現(xiàn)，此后黃色瘤變多、變大，血LDL-C580mg/dl，甘油三酯1.16mmol/L，角膜弓陽性，家族中多個成員均有此癥狀出現(xiàn)。分子診斷證實LDLR基因存在缺陷。若要對該患者進行基因治療，最合適的靶細胞應選擇（）
A.皮膚細胞
B.脂肪細胞
C.淋巴細胞
D.肝細胞
E.骨髓細胞
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1.單項選擇題某女性患者，35歲。因皮膚、眼瞼多處有黃色瘤就診?；颊?年前眼瞼處有黃色瘤出現(xiàn)，此后黃色瘤變多、變大，血LDL-C650mg/dl，甘油三酯1.26mmol/L，角膜弓陽性，家族中多個成員均有此癥狀出現(xiàn)。對該患者的治療不可取的是（）
A.控制脂肪攝入
B.考來烯胺
C.服用洛伐他汀
D.服用糠鼓
E.控制蛋白質(zhì)攝入
2.單項選擇題某男性患者，27歲。反復出血25年就診，患者2歲時無明顯誘因反復出血皮膚瘀斑，散布全身，可自行消退，6歲時出現(xiàn)膝關(guān)節(jié)腫脹疼痛，上述癥狀每年反復發(fā)作，血漿凝血因子IX活性為正常的10%。對該患者最根本的治療方法為（）
A.輸注全血
B.輸注血小板
C.輸注血漿
D.輸注凝血因子IX
E.基因治療
3.單項選擇題某男性患者，17歲，進行性加重智力障礙、肢體顏3年就診。表情淡漠，雙側(cè)角膜周邊見棕綠色素環(huán)，寬約2mm，晶體輕度渾濁，血銅藍蛋白41.2mgL，參考值220-580mg/L，尿銅3319μg/24h，參考值0~60μg/24h。該患兒治療不可用（）
A.苯巴比妥
B.補充鋅劑
C.青霉胺
4.單項選擇題下列關(guān)于基因治療的描述，錯誤的是（）
A.需要保證克隆基因的有效表達
B.需要保證克隆基因進入靶細胞內(nèi)能夠得到有效調(diào)節(jié)
C.目前只有少數(shù)疾病進入臨床試驗階段
D.基因編輯技術(shù)能夠進行基因修復
E.目前基因治療的研究僅瞄準對發(fā)病機制明確的單基因病
5.單項選擇題鐮狀細胞貧血患者可使用哪一種藥物進行治療？（）
A.經(jīng)基睬（hydroxyurea）
B.絲裂霉素
C.抗生素
D.維生素
E.y-干擾索
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